Una bambina affetta da una rara malattia genetica è stata sottoposta ad un delicato intervento di trapianto di cellule staminali. L’operazione è stata un successo, adesso la bimba ha una lunga prognosi di fronte a sè.
Una bambina affetta da trombocitopenia congenita amegacariocitica, una rara malattia genetica il cui unico trattamento curativo è rappresentato dal trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, è stata sottoposta con successo a Pisa al trapianto di cellule staminali Hla aploidentico e ora è in buone condizioni di salute.
Lo ha reso noto l’Azienda ospedaliero universitaria pisana precisando che “già dopo 15 giorni dal trapianto la piccola ha ottenuto un recupero completo della funzione ematologica che ha permesso una dimissione precoce senza presentare finora complicanze degne di nota”.
Il percorso post trapianto, ha sottolineato l’azienda sanitaria, “è ancora lungo” ma le attuali condizioni cliniche della bambina “rendono ottimista tutto lo staff sanitario che l’ha seguita”. La paziente, originaria del Marocco, è giunta a Pisa, nell’Unità operativa di Oncoematologia pediatrica dell’Aoup, circa un anno fa e, una volta completato l’inquadramento diagnostico, è emerso che non disponeva di donatori Hla compatibili, né fra i familiari né fra i volontari da reperire nelle banche di midollo osseo.
Da qui la decisione di effettuare un trapianto di cellule staminali Hla aploidentico utilizzando le cellule del padre, immunogeneticamente compatibile solo per il 50% con la propria figlia. La procedura di trapianto, realizzato da Maria Cristina Menconi, responsabile del Centro trapianti di Oncoematologia pediatrica, ha coinvolto il laboratorio di Ematologia, per effettuare le determinazioni citofluorimetriche necessarie per la procedura trapiantologica e il laboratorio di criopreservazione e manipolazione cellulare di Medicina trasfusionale e biologia dei trapianti per eliminare dall’inoculo le cellule dannose responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente.
Questa tecnica innovativa, ha proseguito l’Aoup, “è stata finora utilizzata a Pisa su 23 pazienti affetti da patologie rare, spesso fatali che, non disponendo di un donatore Hla compatibile, hanno comunque potuto beneficiare di una chance di guarigione definitiva”.